Werkwijze Gentherapie
Gentherapie
Werkwijze
Mogeljikheden
Problemen
Ontwikkeling
Doelstelling Gentherapie en Genetische manipulatie
Een probleem bij gentherapie is dat het therapeutisch gen in bepaalde lichaamscellen terecht moet komen. Het therapeutisch gen alleen zal nooit op de plek van bestemming in het lichaam aankomen als ze ingespoten zou worden in een ader. Om een therapeutisch gen op de plek van bestemming te laten komen kan het verpakt worden in een virus. Virussen zijn eigenlijk geschikt om twee redenen. Ten eerste, virussen zijn van nature gespecialiseerd in genoverdracht (het inbouwen van hun DNA in lichaamscellen). Ten tweede is het virus specifiek gericht op bepaalde lichaamscellen, het omhulsel van een virus werkt namelijk als een adres dat de bestemming aangeeft. Het omhulsel kan zo veranderd worden dat het virus alleen zijn DNA zal inbrengen in lichaamscellen van bepaalde weefsels en organen.
Vaak wordt voor
gentherapie een kreupel adenovirus gebruikt. Dit virus veroorzaakt
normaliter verkoudheid bij mensen, maar bij gebruik voor gentherapie wordt
het DNA van het virus beschadigd en hierdoor kan het virus geen verkoudheid
meer veroorzaken.
Als een virus eenmaal is aangekomen bij de lichaamscellen van bestemming vindt genoverdracht plaats; het DNA dat het virus bevat (dus ook het therapeutisch gen) wordt geïnjecteerd en ingebouwd in de lichaamscellen. Het virus DNA is beschadigd en zal niks doen in de cellen. Het therapeutisch gen wat is ingebouwd in het DNA van de lichaamscel zal worden afgelezen. In het geval hemofilie gentherapie wordt het stollingsfactor IX gen afgelezen en zal er vervolgens stollingsfactor IX eiwit worden gemaakt. (Zie figuur).
Momenteel wordt gebruik gemaakt van de volgende drie technieken om het therapeutische gen in het lichaam te krijgen.
Ex vivo (buiten
het lichaam)
Lichaamscellen van de patiënt worden geïsoleerd en in het laboratorium in
contact gebracht met het therapeutische gen. Daarna gaat alles terug in het
lichaam.
In vivo (in het
lichaam)
Een vector met het
therapeutische gen wordt in het bloed van de patiënt geïnjecteerd en zoekt
zijn weg naar de doelwitcellen.
In situ (ter
plaatse)
Het therapeutische gen wordt rechtstreeks in het zieke weefsel aangebracht.
Volg deze link voor een rapport behandeling van genetische aandoeningen (.pdf)
Werkwijze
Hoe wordt
gentherapie
precies uitgevoerd?
Mogelijkheden
Wat zijn de mogelijkheden van
gentherapie?
Problemen
Welke problemen komen er bij
gentherapie kijken?
Ontwikkeling
Hoe ver is de wetenschap rond
gentherapie momenteel
gevorderd?
© copyright 2005
Mario van Telgen.
Voor vragen en opmerkingen over de inhoud van deze site
mail de webbeheerder
M.D. van Telgen