Problemen Gentherapie |
|
|||
Gentherapie Doelstelling Gentherapie en Genetische manipulatie |
Problemen: De genoverdracht moet wel heel effectief gebeuren, genoeg cellen in het doelweefsel of -orgaan moeten genen krijgen om de aandoening te genezen. Als de hoeveelheid cellen die het therapeutisch gen heeft ontvangen heel klein is zal ook de hoeveelheid geproduceerd eiwit te klein zijn om de patiënt helemaal te genezen. Bij Scid gentherapie is de genoverdracht effectief genoeg om de ziekte helemaal te genezen, maar bij hemofilie gentherapie is dit nog niet het geval. Hemofilie gentherapie heeft toch wel zin aangezien de bestaande (vervelende) behandeling, een infuus met stollingsfactor IX eiwit, nu minder frequent hoeft te gebeuren omdat er nu wel een kleine hoeveelheid stollingsfactor IX eiwit door de patiënt zelf wordt geproduceerd. Volg deze link voor rapport 1e gerapporteerde sterfgeval t.g.v. gentherapie (.pdf) |
|
||
|
||||
© copyright 2005
Mario van Telgen. |